數年前風靡全球的「冰桶挑戰」，旨在提升人們對「漸凍症」的認識，近日曾飾演《驚奇隊長》女主角父親的美國男星肯內特米歇爾離世時事，再次將其推入大眾視野。漸凍症的全名為「肌萎縮性側索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）」，發生率約為十萬分之五，全球有近40萬名病人，台灣則約有1500人，發病年齡多是40歲以上，九成以上發病原因不明，少數為遺傳所致。
漸凍症是一種目前尚無法根治的神經退化性疾病，確診有如被宣判死刑，患者在確診後大多僅剩三到五年的壽命，只有極少數案例可存活數十年，例如物理學家霍金。漸凍症患者的肌肉將逐漸衰弱萎縮，影響四肢運動，並造成發音、吞嚥及呼吸的障礙，後期病人身體完全無法活動，最終大多因呼吸衰竭病逝。
現今漸凍症治療以延緩病情的惡化為主，並無有效的治療方式，然而延緩效果也有限，僅能延長患者生命約3個月。中央研究院基因體研究中心副主任陳韻如表示，近年國外有新興治療出現，達到神經保護的效果，據稱可延長18個月的壽命，不過無法針對病因改善，尚治標不治本。
專注神經退化疾病 發現錯誤蛋白質折疊
陳韻如所率領的團隊，主要的研究領域為蛋白質摺疊。針對漸凍症等神經退化性疾病，研發一種叫作TDP-O的新型抗體，透過此抗體標靶抑制的機轉，來抑制TDP-43蛋白質產生的有毒性物質，揭開漸凍症的致病關鍵因子。
陳韻如解釋，在某些失智症、漸凍症等神經退化性疾病中，發現了TDP-43蛋白質因錯誤摺疊堆積於腦部或脊髓中造成毒性，進而引發數種神經退化疾病，如95%的漸凍症及50%的額顳葉失智症患者皆有TDP-43蛋白質堆積狀況。現階段針對漸凍症病患作為治療對象，她說明，是因為該疾病雖然罕見，但絕大多數病患皆有TDP-43蛋白質堆積的情形，意味著不需大費周章篩選病人，可加快抗體用於治療進程。
十年研究至製藥 盼進入臨床試驗下一步
陳韻如介紹目前研發的TDP-O抗體特性，可針對TDP-43蛋白質的堆積物進行清除，而不會攻擊到其他正常的蛋白質。她細數研究一路上的點點滴滴，2014年首次發表論文，再到研發抗體、進行動物實驗，逐漸進展到製藥階段，歷時十年歲月。然而，仍有不少挑戰需克服。陳韻如說，要進到人體實驗階段需符合法規，申請美國FDA認證通過核准才可進入臨床試驗，大概需要3億新台幣的資金。
新藥研發所費不貲且難度高，在商業發展上，陳韻如表示，未來預計將技轉給藥廠或新創公司，獲得更多資金以進行後續的臨床實驗，當TDP-O抗體技術成熟、發展成藥後，後續有望擴大應用於阿茲海默症、額顳葉型失智症（FTD）的治療。
啟蒙源自家庭 立志以開發成果影響國際
陳韻如的父親，是有著「台灣肝帝」美名、畢生投入肝病治療及研究的中央研究院院士陳定信，在父親的言傳身教下，陳韻如也將研究作為志業。至於她研究的主題，則受到患有阿茲海默症的祖母影響。
對於漸凍症的藥物研發，陳韻如坦言，有時會感到徬徨，因為罕見疾病患者不多，能幫助到的人數也相對較少。然而，若真的開發出有效的藥物，將在全球產生巨大的影響，也能因此讓世界看到台灣。「如果整個學研界停止運作，世界就會停留在現在的階段，隨著人口越來越多、越來越老，越來越嚴重！」繼承父親一生奉獻於研究的使命感，以實現祖母所患的阿茲海默症有藥可治為目標，陳韻如將在研究的漫長道路上，持續奮力前行。
（影片來源／百靈佳殷格翰藥廠）
團隊介紹中央研究院基因體研究中心副主任陳韻如為計畫主持人，成員包含章微微博士、鄭志倫博士、張育仁博士候選人、吳任容博士候選人，曾獲選國家創新獎學研創新獎、科技部未來科技獎。
獨角獸2.0生醫新創加乘計畫為百靈佳殷格翰主辦，為了能帶領著民眾的生活走向更美好、更健康的方向邁進，秉持企業主張「Life Forward」持續鼓勵台灣生醫新創發展，今年辦理「獨角獸2.0生醫新創加乘行動計畫」，共收到89件新創計畫，並由德國總部遴選出6組團隊。投稿計畫中，約六成聚焦癌症、數位科技領域，並以發展創新突破性藥物、新興發展技術為台灣，甚至全球患者爭取最大的健康福祉，更期待藉此也能讓國際看見台灣生醫實力。
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