Сочувственное применение

Материал из Википедии — свободной энциклопедии
Перейти к навигации Перейти к поиску

Сочувственное применение — использование незарегистрированного лекарственного препарата или медицинского изделия из сочувственных соображений для группы пациентов с хроническим и серьезным инвалидизирующим или жизнеугрожающим заболеванием, удовлетворительное лечение которых с помощью разрешенного лекарственного препарата невозможно. Рассматриваемый лекарственный препарат должен быть либо объектом заявления на разрешение на продажу, либо изучаться в клинических исследованиях.

Эти программы носят различные названия, включая раннее применение, специальное применение или программу управляемого применения, сочувственное применение, сострадательное применение, временное разрешение на использование, когортное применение и применение до утверждения [1][2][3].

Как правило, чтобы получить такое применение, пациент и его лечащий врач должны подать заявление на доступ к исследуемому лекарственному препарату. Компания должна принять решение о сотрудничестве, а регулирующий орган должен убедиться, что потенциальная польза для пациентов оправдывает потенциальные риски вмешательства. Если планируется сочувственное применение, регулирующий орган после консультации с производителем или заявителем вправе принять заключение об условиях применения, условиях реализации и целевых пациентах. Однако в большинстве стран пациент оплачивает сочувственное применение препарата, а также медицинские услуги, необходимые для его получения, самостоятельно.

В США сочувственное применение возникает в конце 1970-х годов. Официальная программа была создана в 1987 году в ответ на просьбы пациентов с ВИЧ/СПИДом о предоставлении доступа к разрабатываемым препаратам. Важным судебным делом стало дело «Альянс Эбигейл против фон Эшенбаха», в котором «Альянс Эбигейл», организация, выступающая за доступ к исследуемым препаратам для смертельно больных людей, пыталась установить такой доступ в качестве конституционного права. Верховный суд отказался рассматривать это дело, фактически поддержав предыдущие дела, в которых утверждалось, что не существует конституционного права на незарегистрированные лекарственные препараты.

По состоянию на 2016 год регулирование доступа к незарегистрированным лекарственным препаратам, не утвержденным для реализации, осуществлялось в каждой стране отдельно, в том числе в Европейском союзе, где Европейское агентство по лекарственным средствам выпустило руководящие принципы, которым должны следовать национальные регулирующие органы. В США, Европе и ЕС ни одна компания не может быть принуждена к предоставлению разрабатываемого ею лекарственного препарата или медицинского изделия [1].

В ряде случаев компании в рамках данных программ предоставляют лекарства пациентам, принимавшим участие в клинических исследованиях с положительным ответом на препарат [2][3].

Соединенные Штаты

[править | править код]

В США по состоянию на 2018 год пациенты могли получить незарегистрированные лекарственные препараты или медицинские изделия, находящиеся на стадии разработки, при определенных условиях [4][5].

Условия могли быть следующими [5].

  • Согласие на участие в программе пациента, желающего получить лекарственный препарат или медицинское изделие, и лицензированного врача.
  • Письменное подтверждение от врача об отсутствии сопоставимой или удовлетворительной терапии для диагностики, мониторинга или лечения заболевания или состояния пациента.
  • Вероятный риск для пациента от исследуемого продукта не превышает вероятный риск от заболевания или состояния.
  • Подтверждение со стороны Управления по продуктам питания и лекарствам США (Food and Drug Administration, FDA) достаточности доказательств безопасности и эффективности исследуемого продукта для его использования в конкретных обстоятельствах.
  • Подтверждение со стороны FDA о том, что предоставление исследуемого продукта не помешает началу, проведению или завершению клинических исследований, необходимых для получения разрешения на продажу.
  • Спонсор (как правило, компания, разрабатывающая исследуемый продукт для коммерческого использования) или клинический исследователь (или врач пациента в случае запроса на сочувственное применение для одного пациента) предоставляет клинический протокол (документ, в котором описывается план лечения пациента), соответствующий уставу FDA и применимым нормам, для использования незарегистрированного продукта или заявку на исключение исследуемого изделия с описанием использования исследуемого продукта.
  • Лицо не может получить исследуемый препарат или изделие в рамках другого заявления на исследовательский новый препарат (Investigational New Drug, IND) (для лекарств), заявления на исключение для исследовательского устройства (Investigation Device Exemption, IDE) (для изделия) или участвовать в клиническом исследовании.

Лекарственные препараты могут предоставляться отдельным лицам, небольшим и большим группам [5].

В США фактическое применение лекарства зависит от готовности производителя его предоставить, а также от способности пациента за него заплатить; решение о том, требовать ли оплаты или предоставить лекарство или медицинское изделие будет бесплатным, принимает компания [1]. Производитель может компенсировать только прямые затраты за отдельные индивидуальные IND. Это может увеличить некоторые косвенные затраты для небольших групп или более крупных программ расширенного доступа [6]. Если для использования препарата или изделия требуется помощь врача или клиники, их труд также может требовать оплаты [1].

В некоторых случаях предоставление доступа в рамках программы сочувственного применения может осуществляться в коммерческих интересах производителя: например, получить прибыль до того, как лекарство или изделие будет одобрено. Фармацевтические компании должны ежегодно предоставлять FDA данные, собранные от пациентов, получавших лекарство или изделие в рамках программ сочувственного применения. Они могут быть полезны для получения одобрения лекарства или изделия, но могут и навредить, если произойдут непредвиденные неблагоприятные события. Кроме того, производитель несет юридическую ответственность. Если производитель решит взимать плату за использование исследуемого продукта, это повлияет на его последующую стоимость в случае одобрения [1].

Законодательство США

[править | править код]

По состоянию на февраль 2019 года 41 штат принял законы о праве на исследование, которые разрешают производителям предоставлять экспериментальные лекарства смертельно больным людям без разрешения FDA [7]. Ученые в области права, медицины и биоэтики, включая Джонатана Дэрроу и Артура Каплана, утверждают, что законы этих штатов имеют небольшое практическое значение: люди уже могут получить предварительный доступ через программу сочувственного применения FDA, поскольку FDA обычно не является ограничивающим фактором в получении такого доступа [7][8].

В Европе Европейское агентство по лекарственным препаратам (European Medicines Agency, EMA) выпустило руководство, которому могут следовать государства-члены. При этом в каждой стране действуют свои собственные правила, и они различны. В Великобритании, например, существует программа «Схема раннего доступа к лекарствам» (Early Access to Medicines, EAMS), которая была создана в 2014 году. Если компания хочет предоставить лекарство в рамках EAMS, она должна передать данные первой фазы в Агентство по регулированию лекарственных препаратов и товаров медицинского назначения (UK Medicines & Healthcare products Regulatory Agency, MHRA) и подать заявку на так называемое перспективное инновационное лекарство. Если это назначение одобрено, данные пересматриваются. Если эта проверка оказывается положительной, Национальная служба здравоохранения обязана оплатить доступ к препарату для людей, соответствующих критериям. По состоянию на 2016 год правительства также оплачивали ранний доступ к лекарствам в Австрии, Германии, Греции и Испании [1].

Иногда компании используют программы сочувственного применения EMA в Европе даже после получения одобрения органа на продажу лекарственных препаратов, так как лекарственные препараты обязательно должны пройти процедуры регулирования в каждом государстве-члене. В некоторых странах процесс регистрации может занять почти год. По программам сочувственного применения компании могут начать продажи раньше [1].

На Филиппинах использование незарегистрированных препаратов может быть разрешено врачом, специалистом, медицинским учреждением или обществом, получившим специальное разрешение на сочувственное применение от Управления по контролю за продуктами и лекарствами страны, для лечения смертельно или тяжело больных пациентов. Выдача разрешения предусмотрена Административным приказом Министерства здравоохранения № 4 от 1992 г. [9]

Лица, желающие получить специальное разрешение на сочувственное применение, должны предоставить следующую информацию: предполагаемое количество незарегистрированного препарата для пациента, «лицензированное предприятие по производству лекарств / медицинских изделий, через которое можно приобрести незарегистрированный препарат», а также «имена и адреса специалистов, имеющих квалификацию и разрешение на использование продукта». Разрешение можно получить и на переработанный медицинский каннабис, несмотря на то что на Филиппинах каннабис в целом запрещен [9][10].

Лекарственный каннабис, выращиваемый Университетом Миссисипи для правительства

В США одной из первых программ сочувственного применения была программа IND, которая была создана в 1978 году и позволяла ограниченному числу людей использовать медицинскую марихуану, выращенную в Университете Миссисипи под руководством директора исследовательского проекта, доктора Махмуда Эль-Сохли. За данный проект отвечает Национальный институт по борьбе со злоупотреблением наркотиками.

Программа была запущена после того, как Роберт К. Рэндалл подал иск («Рэндалл против США») [11] против FDA, Управления по борьбе с наркотиками, Национального института по борьбе со злоупотреблением наркотиками, Министерства юстиции и Министерства здравоохранения, образования и социального обеспечения. Рэндалл, страдавший глаукомой, успешно использовал доктрину необходимости в соответствии с нормами общего права, чтобы оспорить выдвинутые против него уголовные обвинения в выращивании марихуаны, поскольку употребление им каннабиса считалось медицинской необходимостью [11]. Решение в его пользу вынес 24 ноября 1976 года федеральный судья Джеймс Вашингтон [12][13].

Мировое соглашение по делу «Рэндалл против США» стало правовой основой для программы сочувственного применения IND FDA [11]. В рамках этой программы каннабис разрешалось употреблять пациентам с определенными заболеваниями, такими как глаукома, которые можно было вылечить с помощью каннабиса. Позже, в середине 1980-х, сфера применения была расширена за счет включения больных СПИДом. На пике популярности препарат получали пятнадцать человек. Участие в программе было одобрено для 43 человек, однако 28 человек, чьи врачи оформили необходимые документы, так и не получили разрешения на применение каннабиса [14][12]. Программа прекратила прием новых пациентов в 1992 году, после того как органы общественного здравоохранения пришли к выводу, что она не имеет научной ценности, а также из-за политики администрации президента Джорджа Буша-старшего. По состоянию на 2011 год четыре человека продолжали получать каннабис от правительства в рамках программы [15].

Закрытие программы в разгар эпидемии СПИДа привело к формированию движения за медицинский каннабис в США, которое изначально стремилось обеспечить возможность использования каннабиса для лечения анорексии и синдрома истощения у людей, больных СПИДом[16].

В ноябре 2001 года Фрэнк Берроуз в память о своей дочери Эбигейл учредил альянс по упрощенному доступу к лекарственным препаратам, находящимся на этапе разработки, «Альянс Эбигейл». Альянс добился более широкой доступности исследуемых препаратов для людей с неизлечимыми заболеваниями. Альянс стал известен благодаря проигранному судебному делу «Альянс Эбигейл против фон Эшенбаха», в котором его представлял Вашингтонский юридический фонд. Седьмого августа 2007 года Апелляционный суд США по округу Колумбия решением 8-2 отменил предыдущее решение в пользу альянса [17]. В 2008 году Верховный суд США отказался рассматривать его апелляцию. Это решение оставило в силе постановление апелляционного суда о том, что неизлечимо больные люди не имеют законного права требовать применения «потенциально токсичного препарата с недоказанной терапевтической пользой» [18].

В марте 2014 года Джош Харди, семилетний мальчик из Вирджинии, попал в заголовки национальных газет, когда производитель препарата Chimerix отклонил запрос его семьи на получение бринцидофовира [19]. Общественный резонанс вызвал дискуссии о доступе детей к исследуемым препаратам, и компания отменила свое решение после давления со стороны организаций по защите интересов больных раком. Джош получил лекарство, которое спасло ему жизнь [20][21]. В 2016 году организация Kids v Cancer, выступающая за защиту детей от рака, запустила навигатор Compassionate Use Navigator, чтобы помочь врачам и семьям в процессе подачи заявления [22]. С тех пор FDA упростило процесс подачи заявки, но подчеркнуло, что не может требовать от производителя предоставить продукт [23][24]. FDA получает около 1500 запросов на расширенный доступ в год и одобряет 99 % из них [25].

Примечания

[править | править код]
  1. 1 2 3 4 5 6 7 Patil, S (2016). "Early access programs: Benefits, challenges, and key considerations for successful implementation". Perspectives in Clinical Research. 7 (1): 4—8. doi:10.4103/2229-3485.173779. PMID 26955570.{{cite journal}}: Википедия:Обслуживание CS1 (не помеченный открытым DOI) (ссылка)
  2. 1 2 Intractable & Rare Diseases Research {{citation}}: |title= пропущен или пуст (справка)
  3. 1 2 Hyry, HI (21 August 2015). "Compassionate use of orphan drugs". Orphanet Journal of Rare Diseases. 10: 100. doi:10.1186/s13023-015-0306-x. PMID 26292942.{{cite journal}}: Википедия:Обслуживание CS1 (не помеченный открытым DOI) (ссылка)
  4. US National Cancer Institute - Access to Investigational Drugs (17 апреля 2018). Дата обращения: 5 апреля 2023. Архивировано 4 января 2015 года.
  5. 1 2 3 Expanded Access (Compassionate Use). FDA (27 апреля 2018). Дата обращения: 21 мая 2018. Архивировано 17 мая 2018 года.
  6. Darrow, JJ (15 January 2015). "Practical, legal, and ethical issues in expanded access to investigational drugs". The New England Journal of Medicine. 372 (3): 279—86. doi:10.1056/NEJMhle1409465. PMID 25587952.
  7. 1 2 Darrow, Jonathan J. (2015). "Practical, Legal, and Ethical Issues in Expanded Access to Investigational Drugs". New England Journal of Medicine. 372 (3): 279—286. doi:10.1056/NEJMhle1409465. ISSN 0028-4793. PMID 25587952.
  8. Caplan, A (2016-01-16). "Medical Ethicist Arthur Caplan Explains Why He Opposes 'Right-to-Try' Laws". Oncology (Williston Park, N.Y.). 30 (1): 8. PMID 26791839. Архивировано 15 февраля 2019. Дата обращения: 5 апреля 2023.
  9. 1 2 Viray, Patricia Lourdes (2018-12-18). "Fact check: Is medical marijuana already allowed in the Philippines?". The Philippine Star. Архивировано 20 декабря 2018. Дата обращения: 24 декабря 2021.
  10. Cabal, Ruth (2017-10-16). "FDA : 'Compassionate permits' for imported cannabis-based drugs allowed, but no request yet". CNN Philippines. Архивировано 24 декабря 2021. Дата обращения: 24 декабря 2021.
  11. 1 2 3 Ben Amar M (2006). "Cannabinoids in medicine: a review of their therapeutic potential". Journal of Ethnopharmacology. 105 (1—2): 1—25. doi:10.1016/j.jep.2006.02.001. PMID 16540272.
  12. 1 2 Lee, Martin A. Smoke Signals: A Social History of Marijuana - Medical, Recreational and Scientific. — August 2012. — P. 234. — ISBN 9781439102602.
  13. The Criminal Law Reporter. 20. Bureau of National Affairs. Arlington, Va. 1976. p. 2300.
  14. Rupnow, Chuck. Painful journey: Woman aims to gain support for marijuana as medicine. Eau Claire Leader-Telegram (9 августа 1997). Дата обращения: 5 апреля 2023. Архивировано 22 марта 2023 года.
  15. AP (2011-09-27). "4 Americans get medical pot from the feds". Associated Press News. Архивировано 23 июля 2018. Дата обращения: 5 апреля 2023.
  16. Werner, Clinton A. (June 2001). "Medical Marijuana and the AIDS Crisis". Journal of Cannabis Therapeutics. 1 (3—4): 17—33. doi:10.1300/J175v01n03_03.
  17. "Your Weekly Update of News and Reviews". Consumer Health Digest (#07–30). 7 August 2007. Архивировано 5 августа 2020. Дата обращения: 5 апреля 2023.
  18. No right to experimental drugs for dying patients: Supreme Court (14 января 2008). Дата обращения: 7 июля 2013. Архивировано из оригинала 5 марта 2012 года.
  19. Correspondent, By Elizabeth Cohen, Senior Medical. "Company denies drug to dying child - CNN". CNN. Архивировано 7 июля 2018. Дата обращения: 6 июля 2018. {{cite news}}: |author= имеет универсальное имя (справка)Википедия:Обслуживание CS1 (множественные имена: authors list) (ссылка)
  20. Saved Josh: The gears of a successful patient advocacy campaign (Case study, by Elena Gerasimov) | Kids v Cancer (амер. англ.). www.kidsvcancer.org. Дата обращения: 6 июля 2018. Архивировано 7 июля 2018 года.
  21. Catherine E. Shoichet. "Drug company: Ailing 7-year-old Josh Hardy will get medicine". CNN. Архивировано 7 июля 2018. Дата обращения: 6 июля 2018.
  22. Gerasimov, Elena (2016-07-15). "Abstract LB-146: Compassionate use navigator addresses challenges and facilitates access to investigational drugs for pediatric oncologists". Cancer Research (англ.). 76 (14 Supplement): LB–146–LB–146. doi:10.1158/1538-7445.AM2016-LB-146. ISSN 0008-5472. Архивировано 25 января 2022. Дата обращения: 5 апреля 2023.
  23. Expanded Access: FDA Describes Efforts to Ease Application Process | FDA Voice (амер. англ.). blogs.fda.gov. Дата обращения: 6 июля 2018. Архивировано 24 июля 2018 года.
  24. Frellick, Marcia (2016-06-03). "FDA Simplifies Compassionate Use Application and Drug Costs". Medscape. Архивировано 22 марта 2023. Дата обращения: 5 апреля 2023.
  25. Expanded Access (Compassionate Use) - Expanded Access INDs and Protocols 2009 - 2017 (англ.). FDA.gov. U.S. Food and Drug Administration. Дата обращения: 6 июля 2018. Архивировано 17 мая 2018 года.