長聖異體 CAR-T 治療實體腫瘤 啟動 Phase I/IIa 臨床試驗

長聖（6712）25日表示，將在2024年亞洲生技大展展出新藥細胞治療、及「特管辦法」的布局進展。其中最具有潛力的再生醫療新藥CAR001(CAR-T)，已獲得衛福部食藥署（TFDA）核准啟動實體腫瘤Phase I/IIa臨床，公司已開募招募受試者，目標下個月正式收案。

長聖表示，該公司擁有免疫細胞技術平台、幹細胞技術平台、奈米粒子製藥與外泌體技術四大平台，其中最具有潛力的再生醫療新藥CAR001(CAR-T)備受關注，CAR001(CAR-T)是全球少數可異體(Off-the-shelf)具有雙靶向HLA-G與PD-L1的靶點且擁有雙特異性抗體細胞療法（bispecific T-cell engager，BiTE），能同時招集旁觀者效應T細胞共同對抗實體腫瘤，在實體腫瘤動物模型已有很好效果，能消滅近九成的實體腫瘤，研究成果已發表在國際頂尖期刊《Advanced Science》。

長聖為全球第一家透過AI篩選出HLA-G靶點的CAR-T技術，同時獲得美國與台灣FDA核准進行Phase I/IIa臨床試驗再生醫療公司，啟動進行大腸直腸癌、惡性腦癌、乳癌和肺癌等四大癌症病患招募，且CAR001亦榮獲醫藥品查驗中心(CDE)指標案件輔導，以加速新藥開發進程。同時，長聖也積極與國際藥廠進行洽談授權，拓展CAR001全球市場。

除了CAR001進展順利外，長聖與北美生技業成立合資公司進展順利，旗下共同開發新藥異體臍帶間質幹細胞(UMSC01)系列產品，也獲美國與台灣FDA進行臨床試驗，其中進展最快為急性心肌梗塞二期a臨床試驗，為台灣第一家以幹細胞治療心肌梗塞進入二期再生醫療業者。

長聖表示，急性心肌梗塞患者即便打通血管加上藥物治療，仍有約20%到40%併發心臟衰竭，一旦罹心衰竭，5年存活率約只有50%，目前已成功納入七位急性心肌梗塞受試者，所有病患施打幹細胞後未出現嚴重不良反應，病患也都順利出院 。

另外，長聖考量多發性硬化症尚無可治癒該病的藥品，只能減少復發及延緩神經損傷，全球約有200萬名患者(約每10萬人30名)受影響，全台約有近2,000名病友與疾病抗戰中。長聖針對多發性硬化症一/二期a臨床試驗，已成功納入2位受試者，幹細胞有望扭轉多發性硬化症病程治療方法。

根據世界中風組織(World Stroke Organization, WSO)最新資料顯示，全球25歲以上成人中有四分之一窮其一生會發生中風，目前全球累積中風人口已超過1.1億人，其中以缺血性腦中風為大宗約占腦中風八成，而以UMSC01治療缺血性腦中風一期臨床試驗，已進入最後一階段收案，多數患者評估神經功能恢復狀況的mRS評分 (失能評估量表) 中能看見由4-5分(中重度殘疾)回復到1-2分(輕度殘疾至有症狀無明顯殘疾)的進步。

長聖總經理黃文良表示，長聖為新藥研發公司主要針對危急生命或嚴重失能疾病開發，UMSC01治療急性心肌梗塞新藥產品線已進入臨床二期，再生醫療法案我國政府已通過，未來臨床試驗只要完成二期，並經審查風險效益，具安全性及初步療效，就能先取得五年暫時許可藥證並開始治療病人。

黃文良指出，長聖的CAR001將力拼成為台灣首家以異體CAR-T治療實體癌再生醫療藥證，近期政府成立百億癌症新藥基金將癌症新藥納入健保給付，CAR001若取得五年臨時藥證，將申請健保「癌症新藥暫時性支付專款，讓更多癌末患者提早接受細胞治療及降低病患經濟負擔，為無數癌末患者帶來生機。