「罕見疾病防治及藥物法」立法20年了！是世界第五個立法保障罕病患者醫療權利的國家，而罕病法與健保法相互連動，保障罕病患者的用藥權利，到2019年接受健保給付治療用藥的罕病人數達9,600人，適用罕病法專案進口或領取罕藥許可證藥品計有201項。
罕病法在民國89年以40多天就完成立法，創下立法院有史以來審查全新法案速度最快的一次。雖然美國是世界最早通過孤兒藥的法案，但台灣罕病法是結合疾病與藥物的雙重政策。至今已適用罕病法的藥物已有115項，可治療4245種罕見疾病，對於患者的續命非常重要。
健保署長李伯璋指出，「照顧所有病人謀取最大的利益，只要有任何治療需求，就不能放棄任何一個病人，今年7月1日我們也將藥價昂貴的SMA(脊髓性肌肉萎縮症)用藥納入健保，核定價格是史上最貴245萬800元，平均每個病人一年藥費900萬元，預計全台約40人符合用藥資格，總藥費約4億元。」
現今罕病藥物健保支出約60億上下，約佔總預算不及1%，近5年平均每年用藥成長率約11.2%，李伯璋指出，一般新藥納保時間約9.7個月，而罕病藥物的納保給付時間更短，雖然有人認為罕藥納保速度趨緩，但最大挑戰在於藥價過於昂貴，得花很長的時間與藥廠協商藥價而拉長了時間。
在法規裡，還針對罕藥的製造研發；查驗登記準則、收費標準及專案申請辦法，甚至緊急救置方案。食藥署署長吳秀梅指出，在考量藥物稀少及昂貴，為了鼓勵廠商申請藥證，會給予10年的市場保護期，以增加誘因，針對沒有藥證的罕藥，也提供法規諮詢輔導，以高苯丙胺酸血症的罕藥為例，一直是專案進口，後來順利協助2家廠商取得藥證。
食藥署的政策目標為，逐年降低專案進口的品項，增加藥品許可證品項。據統計，罕藥專案進口項數從民國100年的35項逐年下降至民國107年的21項；取得藥品許可證品項，則從39項逐年增加到89項。
藥物就是罕病救命的根，近年醫療也逐年增加，李伯璋指出，「我們也發現有些未取得罕病認定卻使用罕藥的管理機制，因此，也將清查結果回饋給國健署，藉此真正落實罕藥用在罕病身上。」
由於藥物稀少、昂費，吳秀梅指出，「2018年與衛福部長陳時中出席APEC生命科學創新論壇執行委會，當時部長就建議，罕病的藥物研發需要全世界共同合作，甚至聯合國是否該撥經費給研發藥廠以降低藥費，讓全世界患者可以獲取用藥機會。」
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